Yunan araştırmacıların geliştirdiği RSQ-020 adlı molekül, Alzheimer hastalığının özelliklerini taşıyan hayvan modellerinde dikkat çeken sonuçlar verdi. Klinik öncesi deneylerde molekülün öğrenme ve hafıza kapasitesini yeniden kazandırdığı bildirildi. RSQ-020, Alzheimer ve diğer nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilendirilen Tau proteinini hedefliyor.
RSQ-020 TAU PROTEİNİNİ HEDEFLİYOR
Giorgos Skretas liderliğindeki araştırma ekibi tarafından geliştirilen RSQ-020, Tau proteininin yanlış katlanması ve kümelenmesiyle ortaya çıkan bozulmaları hedefliyor. Tau proteini normal yapısını kaybettiğinde ve kümeler oluşturduğunda sinir hücrelerinin işlevi bozulabiliyor. Araştırmacılar, RSQ-020 ile bu sürece müdahale etmeyi amaçlıyor.
ÖĞRENME VE HAFIZA KAPASİTESİ GERİ KAZANILDI
Alexander Fleming Biyomedikal Bilimler Araştırma Merkezi, Yunanistan Ulusal Araştırma Vakfı ve ResQ Biotech iş birliğiyle yürütülen çalışmada, Alzheimer özellikleri taşıyan hayvan modellerinde öğrenme ve hafıza kapasitesinin yeniden kazanıldığı görüldü. Ancak bu sonuçlar henüz klinik öncesi aşamada. Molekülün insanlar üzerindeki etkisi ve güvenliği için daha ileri çalışmalara ihtiyaç bulunuyor.
İLAÇ GELİŞTİRMEDE FARKLI BİR YÖNTEM
Araştırmacılar, RSQ-020’nin geliştirilmesinde geleneksel ilaç geliştirme yöntemlerinden farklı bir teknoloji platformu kullandı.
Klasik yöntemde, belirli bir proteine “anahtar-kilit” mantığıyla bağlanacak molekül aranırken, yeni yaklaşımda doğrudan istenen biyolojik sonucu ortaya çıkaran moleküller seçiliyor. Bu yöntemin, yapısı sürekli değişebilen yanlış katlanmış proteinleri hedefleyen hastalıklarda avantaj sağlayabileceği belirtiliyor.
BAKTERİLER YEŞİL IŞIKLA SİNYAL VERDİ
Araştırmacılar, üzerinde çalıştıkları insan proteinini bir bakterinin içine yerleştirdi. Protein normal yapısına döndüğünde bakterinin yeşil ışık yayacağı bir sistem oluşturuldu.
Aynı bakteriler milyarlarca farklı küçük molekül üretebildi. Bakterinin ışık yayması, içindeki moleküllerden birinin yanlış katlanmış proteinin işlevini düzeltmiş olabileceğini gösterdi. Bu yöntem sayesinde canlı hücreler içinde etkili olan moleküllerin daha hızlı belirlenebildiği aktarıldı.
ALZHEIMER DIŞINDA DA KULLANILABİLİR
Teknoloji ilk olarak amyotrofik lateral skleroz ve SOD1 proteini üzerine yürütülen çalışmalar için geliştirildi. Araştırmacılar, aynı yaklaşımın Alzheimer’ın yanı sıra Parkinson ve proteinlerin yanlış katlanmasının rol oynadığı diğer nörodejeneratif hastalıklarda da kullanılabileceğini belirtiyor.
İNSANLARDA DENENMEDİ
RSQ-020 için şu an en önemli nokta, sonuçların hayvan modelleriyle sınırlı olması. Bu nedenle molekülün Alzheimer tedavisinde kullanılabileceğini söylemek için erken. İnsanlarda etkili ve güvenli olup olmadığının anlaşılması için klinik araştırmalar gerekiyor.
