Bağışıklık sistemi neredeyse hiç çalışmayan çocuklarda görülen ADA-SCID hastalığına yönelik geliştirilen gen terapisi, yapılan araştırmada başarılı sonuçlar verdi. Çalışmada 62 çocuk incelenirken, 2012-2019 yılları arasında tedavi edilen 59 hastada bağışıklık sisteminin kalıcı olarak düzeldiği bildirildi.
SAĞLIKLI GEN HÜCRELERE YERLEŞTİRİLİYOR
Yeni tedavi yöntemi, hastadan alınan kan kök hücrelerine ADA geninin sağlıklı kopyasının yerleştirilmesini içeriyor. Daha sonra bu hücreler tekrar hastaya verilerek bağışıklık sisteminin yeniden çalışması sağlanıyor. Uzmanlar, tedavi sonrası bağışıklık sisteminin 6 ila 12 ay içinde normal seviyelere ulaştığını belirtti.
UZUN VADEDE KALICI ETKİ
Araştırmada, bazı çocukların 10 yıldan uzun süredir sağlıklı şekilde yaşamlarını sürdürdüğü kaydedildi. Tedavi gören hastalarda ciddi komplikasyonların görülmemesi, yöntemin güvenliği açısından önemli bir veri olarak değerlendirildi.
KÜRESEL ERİŞİM MÜMKÜN OLABİLİR
Tedavide dondurulmuş kök hücrelerin de etkili olması, yöntemin daha geniş hasta gruplarına ulaştırılabileceğini gösterdi. Bu sayede hastaların tedavi için uzun mesafeler kat etme zorunluluğunun azalabileceği ifade edildi.
ONAY SÜRECİ BAŞLIYOR
Araştırmacılar, gen terapisinin yaygın kullanıma sunulabilmesi için ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nden onay almayı hedefliyor. Uzmanlar, tedavinin önümüzdeki birkaç yıl içinde erişilebilir hale gelebileceğini belirtiyor.
